遺伝性血管性浮腫（HAE）

2025年8月、米FDAはIonis Pharmaceuticalsが開発したDAWNZERA（donidalorsen）を承認しました。遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作予防薬として12歳以上に適応され、RNAを標的とする初の治療薬です。4週間または8週間ごとの自己注射が可能で、臨床試験では発作率を大幅に減少させました。患者の生活負担軽減や新たな選択肢として期待されており、Ionisは包括的な患者支援プログラムも展開しています。

米KalVista Pharmaceuticalsが開発した新薬「Ekterly（一般名：sebetralstat）」が、遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作に対する初の経口オンデマンド治療薬として、米食品医薬品局（FDA）の承認を受けまし...