Regeneron Pharmaceuticalsは、全身型重症筋無力症（gMG）を対象とした第3相「NIMBLE試験」で、開発中のsiRNA治療薬Cemdisiranが主要評価項目および副次評価項目を達成したと発表しました。
Cemdisiranは補体因子C5を抑制する仕組みを持ち、今回の試験では四半期ごとの皮下投与により患者の生活機能を改善したとされています。
併用療法であるCemdisiranとPozelimabの組み合わせも有効性を示しましたが、単剤療法の方が数値的に優れる結果となりました。
米国での承認申請は2026年第1四半期に予定されています。
RegeneronのCemdisiran、第3相試験で有効性を確認
- NIMBLE試験の概要
- Cemdisiran単剤療法の結果
- CemdisiranとPozelimab併用療法の結果
- 安全性と副作用の評価
- 今後の展望とまとめ
NIMBLE試験の概要
今回のNIMBLE試験(NCT05081427)は、抗アセチルコリン受容体抗体を持つ成人gMG患者を対象に行われました。患者はCemdisiran単剤、CemdisiranとPozelimabの併用療法、またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられ、それぞれ皮下投与を受けました。
主要評価項目は「Myasthenia Gravis Activities of Daily Living（MG-ADL）スコア」の変化であり、副次評価項目には「Quantitative Myasthenia Gravis（QMG）スコア」が設定されました。
これらは患者の日常生活機能や筋力の変化を示す重要な指標とされています。
試験は24週間にわたり実施され、両評価項目において有意な改善が確認されました。
特に注目される点は、既存のC5阻害薬と比較しても遜色ない効果を示した点です。従来のC5阻害薬が示したスコア改善幅と同等か、それ以上の成果が得られたことは、今後の治療戦略に大きな意味を持つと考えられます。
Cemdisiran単剤療法の結果
Cemdisiran単剤（600mgを12週間ごと投与）は、プラセボと比較してMG-ADLスコアで2.3ポイントの改善を示しました。
さらにQMGスコアでは2.77ポイントの改善が確認されています。これらの結果は、既存のC5阻害薬が過去に示した改善幅（1.6～2.1ポイント）を上回るものであり、治療効果の高さを裏付けています。
また、副作用による治療中止は報告されず、100％の患者が試験を完遂しました。
これは治療継続性の観点からも有望といえます。安全性と有効性を両立した点は、実臨床への導入を検討する上で重要な評価材料となるでしょう。
CemdisiranとPozelimab併用療法の結果
CemdisiranとPozelimabを併用する「cemdi-poze」療法も良好な効果を示しました。
MG-ADLスコアで1.74ポイント、QMGスコアで1.86ポイントの改善が確認され、プラセボとの差は統計的に有意でした。
さらに補体活性の抑制率は約99％と極めて高く、病態の制御力が示唆されています。
ただし、単剤療法と比較すると数値的な効果は劣っており、副作用の発現率も併用群でやや高い傾向がありました。
特に消化器症状や注射部位反応が目立ち、治療選択に際しては利便性とリスクのバランスを考慮する必要があります。
安全性と副作用の評価
安全性に関する評価では、Cemdisiran群の治療関連有害事象（TEAEs）は69％と、プラセボ群の77％よりも低い水準でした。
さらに重篤な有害事象の発生率もCemdisiran群が3％にとどまり、併用群（9％）、プラセボ群（14％）を下回りました。
具体的な副作用としては、上気道感染、頭痛、皮疹、注射部位反応などが挙げられましたが、頻度は概ね軽度から中等度でした。なお、髄膜炎菌感染は報告されておらず、安全性に関して一定の安心材料とされています。
表形式で整理すると以下の通りです。
| 治療群 | TEAEs発生率 | 重篤なTEAEs発生率 | 主な副作用例 |
|---|---|---|---|
| Cemdisiran | 69% | 3% | 上気道感染、頭痛、皮疹 |
| cemdi-poze | 81% | 9% | 下痢、関節痛、注射部位反応 |
| プラセボ | 77% | 14% | MG悪化、感染症、頭痛 |
この結果から、Cemdisiranは有効性だけでなく安全性の面でも有望な候補と考えられます。
今後の展望とまとめ
Regeneronは、Cemdisiranの米国での承認申請を2026年第1四半期に予定していると発表しています。
さらに、Pozelimabとの併用療法は他疾患での応用も検討されており、特に発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）や加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮などに対する試験も進められています。
今回の結果は、補体阻害薬治療の新しい可能性を示すものであり、患者にとって治療選択肢が広がる契機になると考えられます。
安全性と利便性を兼ね備えた四半期ごとの投与は、生活の質の改善にも寄与する可能性があります。
FAQ：RegeneronのCemdisiranに関するよくある質問
Q1. Cemdisiranとはどのような薬ですか？
Cemdisiranは、補体因子C5の循環レベルを低下させるsiRNA治療薬です。四半期ごとに皮下投与される単剤療法として、第3相NIMBLE試験で有効性と安全性が確認されました。今回の試験では、生活機能を示すMG-ADLスコアおよび筋力を評価するQMGスコアの両方でプラセボと比較して有意な改善を示しました。
Q2. CemdisiranとPozelimabの併用療法の特徴は何ですか？
CemdisiranとPozelimabを併用する療法は「cemdi-poze」と呼ばれ、補体活性を約99％抑制する強力な効果が確認されています。NIMBLE試験では主要および副次評価項目を達成しましたが、数値的な改善度はCemdisiran単剤よりやや低く、副作用の発生率も単剤より高い傾向が見られました。
Q3. Regeneronは今後どのような計画を持っていますか？
Regeneronは、Cemdisiranの米国での承認申請を2026年第1四半期に予定しています。また、Cemdisiran単剤およびPozelimabとの併用療法は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）や加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮など、他の補体関連疾患への応用も進められています。
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Regeneron、全身型重症筋無力症P3相の良好な結果を発表
- Cemdisiranは第3相試験で主要評価項目を達成
- MG-ADLスコアで2.3ポイントの改善を確認
- QMGスコアも2.77ポイント改善し有効性を示した
- 既存のC5阻害薬より高い効果が得られた
- 100％の患者が治療を完遂した
- Cemdisiran群の有害事象発生率は69％にとどまった
- 重篤な有害事象は3％と最も低かった
- 副作用は軽度から中等度のものが中心だった
- 髄膜炎菌感染は報告されていない
- cemdi-poze併用療法も有効性を示した
- ただし併用群は副作用がやや増加した
- Cemdisiranは利便性の高い四半期投与が可能
- PNHやAMD関連疾患への応用も進行中
- 米国での承認申請は2026年第1四半期予定
- 患者の生活の質改善への寄与が期待される