一般化重症筋無力症に対する新たな希望、Gefurulimabの第III相試験が好結果を示す

研究開発

2025.07.27

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AstraZeneca傘下のAlexionが開発中の新薬Gefurulimabが、一般化重症筋無力症（generalised myasthenia gravis：gMG）を対象とした第III相PREVAIL試験において、有意かつ臨床的に意味のある効果を示しました。

この試験では、週1回の自己投与が可能な皮下注射型C5補体阻害薬としての有効性と安全性が評価され、主評価項目および全ての副次評価項目を達成しています。

今回の結果は、gMG患者にとってより利便性が高く、日常生活の質向上に寄与する新たな治療選択肢となる可能性を示しています。

一般化重症筋無力症に対するGefurulimabの臨床試験結果と今後の展望

PREVAIL試験は、AChR抗体陽性のgMG患者260名を対象に実施された国際的な第III相二重盲検プラセボ対照試験です。参加者は26週間にわたり週1回、Gefurulimabまたはプラセボを皮下注射で自己投与する形式で治療を受けました。

この試験では、治療開始前からの変化として、Myasthenia Gravis Activities of Daily Living（MG-ADL）スコアが評価されました。

MG-ADLは、患者自身が報告する日常生活動作における困難さを数値化する指標です。対象者には診断から少なくとも3か月以上経過し、重症度分類がII～IVに該当する患者が含まれていました。

このような対象設定により、現実的かつ幅広い症状のgMG患者に対する治療効果の検証が可能となりました。

Gefurulimabは主要評価項目であるMG-ADLスコアにおいて、プラセボ群と比較して統計学的にも臨床的にも有意な改善を示しました。

これにより、筋力低下に伴う日常生活の障害が軽減され、生活の質の向上が確認されました。

副次的評価項目でも、筋力、嚥下機能、呼吸など多角的な症状領域でポジティブな結果が得られており、単なる症状改善にとどまらず、疾患全体のコントロールにも貢献していると考えられます。

また、一次治療としての可能性も指摘されており、従来の治療薬に代わる新たな選択肢となることが期待されています。

Gefurulimabは週1回の自己皮下注射による投与が可能な点が大きな特徴です。これにより、通院頻度が減るだけでなく、患者自身が治療の管理を行えるようになるため、心理的な負担も軽減されます。

加えて、Gefurulimabは血清アルブミンへの同時結合によって半減期が延長されており、安定した薬効が期待できます。患者の自由度や生活のリズムを保ちながら治療を続けられる点は、慢性疾患であるgMGの特性に適した設計であると言えるでしょう。

本試験においてGefurulimabは良好な忍容性を示し、新たな安全性上の懸念も報告されていません。これは、同様のC5補体阻害薬において蓄積された過去の知見と一致しており、安全性に関する信頼性を高めています。

現在、これらのデータは各国の規制当局に提出され、承認審査が進められる予定です。さらに、試験参加者の一部はオープンラベル延長試験に進んでおり、長期的な安全性と有効性の評価も継続中です。

このように、治療薬としての総合的な価値が評価される中で、医療現場での実用化に向けた動きが加速しています。

gMGの治療はこれまでにも進展を見せてきましたが、Gefurulimabのような新たな薬剤の登場によって、さらなる個別化治療が現実味を帯びています。

患者のライフスタイルに寄り添った選択肢の提供は、疾患の制御に加え、患者の自立支援にもつながります。

今後は実臨床における活用状況や、他の治療法との併用なども検討されていくと考えられます。gMGという複雑な疾患に対して、柔軟で多様な治療アプローチを可能にするGefurulimabの今後の展開が注目されます。