米国食品医薬品局（FDA）は、Capricor Therapeuticsが開発する細胞治療薬「deramiocel（開発コード：CAP-1002）」に関して、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした諮問委員会を7月30日に開催する予定であると発表しました。
審査プロセスの一環として、この会合は承認判断に大きな影響を与える可能性があります。
この記事では、今回の諮問委員会開催の背景、製造施設の検査状況、臨床試験の進展などについて、具体的に解説していきます。
FDAが諮問委員会7月30日に開催の予定
Capricor Therapeuticsは、FDAがderamiocelに関する諮問委員会を7月30日に開催する予定であると明かしました。
この予定日は、優先審査における目標アクション日である8月31日のちょうど1か月前に設定されています。現時点ではFDAによる正式な確認は行われていませんが、企業側はこの日程で準備を進めているようです。
諮問委員会は、外部の専門家による意見を得る場であり、規制当局がより客観的かつ慎重な判断を下すために設けられます。
今回の開催予定も、deramiocelの承認判断が容易ではないことを示唆していると考えられます。
臨床試験データと承認申請の内容
deramiocelの承認申請は、主にHOPE-2試験における心機能に関するデータに基づいています。この試験では、DMD患者を対象に有望な結果が得られ、さらにその後のオープンラベル延長試験でも肯定的な傾向が見られました。
加えて、これらの試験データは、FDAが資金提供した自然経過データと比較されており、有効性を裏づける証拠として用いられています。
ただし、現在実施中のHOPE-3試験から得られるデータは、今回の申請には含まれていません。このことは、諮問委員会の議論において補足的なデータの重要性が問われる可能性を意味します。
Capricorは、7月中旬にFDAと予定されている「後期サイクル会議（late-cycle meeting）」の中で、追加の臨床データを提示する計画を明らかにしています。この資料は、これまでのデータを補強する役割を果たすと見られます。
CEOのリンダ・マーバン氏は、「治療効果の全体像を提示できることを楽しみにしている」と述べており、FDAに対して説得力のある総合的なエビデンスを提出する意欲を示しています。これにより、承認判断の材料がさらに充実する可能性があります。
参照：「FDA adcom for Capricor’s DMD cell therapy set for July 30」｜Firstword Pharma
FDA、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療「deramiocel」の諮問委員会を7月30日に予定
・FDAがderamiocelの諮問委員会を7月30日に予定
・優先審査の最終判断日は8月31日
・製造施設の事前検査でForm 483が発行された
・品質管理に関する指摘はあったが本質的な変更は不要と判断
・株価は検査結果を受けて一時10.5％下落
・承認申請はHOPE-2試験と自然経過データに基づいている
・現在進行中のHOPE-3試験のデータは含まれていない
・7月中旬に追加データの提出を予定している